Acétate de vosoritide CAS 1480724-61-5

vosoritide Introduction

Xi'an Faithful BioTech Co., Ltd. est une société de commerce de biotechnologie et de produits chimiques axée sur l'exportation-, dont le siège est à Xi'an, dans la province du Shaanxi, en Chine. Fondée en 2018, la société se concentre sur la fourniture d'intermédiaires pharmaceutiques, d'extraits de plantes, d'additifs alimentaires et d'ingrédients alimentaires pour le marché B2B mondial.

En tant que fournisseur simple et professionnel, nous mettons en œuvre un contrôle qualité rigoureux pour garantir la stabilité et la conformité des lots. Avec une équipe commerciale internationale expérimentée, nous proposons des prix très compétitifs, des délais de livraison fiables et des services d'exportation-à guichet unique.

Nos produits sont largement fournis aux industries pharmaceutique, des compléments alimentaires, des cosmétiques et de l'alimentation animale en Europe, en Amérique du Nord, en Asie du Sud-Est et au Moyen-Orient.

Il s'agit d'un analogue du peptide natriurétique de type C- développé par BioMarin Pharmaceutical Company. Ses recherches étaient basées sur la structure naturelle du peptide natriurétique de type C-dans le corps humain et ont été artificiellement modifiées pour être produites. Sa vente a été approuvée dans plusieurs pays et régions, dont l'UE et les États-Unis, et a soumis une demande d'inscription en Chine. Dans le même temps, il a été reconnu comme produit orphelin. Son numéro CAS est 1480724-61-5 ; sa formule moléculaire est C176H290N56O51S3 ; et son numéro EINECS est 917891-350-1.Acétate de vosoritides'adresse principalement aux enfants atteints de chondrodysplasie, causée par des mutations du gène FGFR3 et entraînant des troubles de la croissance du squelette. En termes de mode d'action, le vosoritide peut simuler les molécules de signalisation naturelles du corps et se lier à des récepteurs spécifiques sur les chondrocytes, inhibant ainsi la voie de signalisation trop active du FGFR3, soulageant l'effet inhibiteur sur la croissance du squelette, favorisant la prolifération et l'ossification normales des chondrocytes, et finalement augmentant le taux de croissance annuel des enfants et améliorant le développement en hauteur. En outre, des études cliniques connexes tentent également d’élargir son champ d’application à d’autres types de dysplasie squelettique.

Quel est le but du vosoritide ?

Acétate de vosoritideappartient aux analogues des peptides natriurétiques de type C-. Son principal mécanisme d'action consiste à activer le récepteur du peptide natriurétique 2 (NPR2), favorisant efficacement la prolifération et la différenciation des chondrocytes, ciblant précisément le processus de croissance osseuse et optimisant l'état de croissance et de développement osseux.
Cette substance s'applique principalement à la chondrodysplasie causée par des mutations du gène du récepteur 3 du facteur de croissance des fibroblastes (FGFR3). Il s’agit également du trouble de dysplasie génétique squelettique le plus courant en pratique clinique. Pour les patients atteints de la maladie, cela peut augmenter efficacement le taux de croissance annuel, faciliter la croissance en hauteur et optimiser les proportions squelettiques du corps, améliorant ainsi les problèmes de développement de la posture corporelle.
Plusieurs essais cliniques récents ont en outre confirmé que ce composant a également un bon effet d'intervention sur la chondrodysplasie légère (chondrodysplasie de type à faible phosphatase), améliorant efficacement le taux de croissance des patients, les dimensions de la taille et le développement de l'envergure des bras, fournissant une direction d'amélioration fiable pour ces troubles rares de la dysplasie squelettique.

Comment le vosoritide améliore-t-il la croissance osseuse ?

Le mécanisme central par lequelAcétate de vosoritideaméliore la croissance osseuse en antagonisant directement la voie de signalisation hyperactive du FGFR3 dans la chondrodysplasie, libérant ainsi l'effet « freinant » de cette voie sur la croissance osseuse.
Plus précisément, son chemin d’action peut être divisé en les étapes clés suivantes :
Liaison ciblée et activation de la voie : le vosoritide, en tant qu'analogue du peptide natriurétique de type C-, peut se lier spécifiquement et activer le récepteur 2 du peptide natriurétique à la surface des chondrocytes. Cette liaison augmentera le niveau de guanosine monophosphate cyclique à l’intérieur des cellules.
Antagoniser l'inhibition excessive du FGFR3 : Chez les patients atteints de chondrodysplasie, les mutations du gène FGFR3 conduisent à une activation anormale de sa voie de signalisation. L’activation de NPR2 et sa signalisation en aval du GMPc peuvent précisément inhiber et contrecarrer ce signal FGFR3 hyperactif. Cela équivaut à libérer la forte inhibition du FGFR3 sur la prolifération et la différenciation des chondrocytes.
Favoriser l'ossification endochondrale : Lorsque le « frein » du FGFR3 est relâché, les précurseurs des chondrocytes du cartilage de croissance peuvent retrouver des capacités normales de prolifération et de différenciation, favorisant ainsi la synthèse et la maturation de la matrice cartilagineuse. Ce processus favorise directement la progression normale de l'ossification endochondrale, c'est-à-dire que les chondrocytes sont progressivement remplacés par des ostéoblastes, formant ainsi un nouveau tissu osseux et permettant finalement une croissance linéaire longitudinale de l'os.

MF OF Vosoritide

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FAQ :

Q1 : Quels sont les effets indésirables les plus courants lors de l’utilisation de Vosoritide ?
Les effets secondaires les plus courants sont des réactions locales, telles que des rougeurs, des démangeaisons et une légère douleur ; de plus, des baisses transitoires de la tension artérielle, des nausées et des douleurs articulaires peuvent survenir. La plupart de ces symptômes sont légers et peuvent disparaître d’eux-mêmes.
Q2 : Le Vosoritide peut-il permettre aux patients d’atteindre la taille d’individus normaux ?

Il ne peut pas atteindre pleinement la taille moyenne de la population générale. Il peut augmenter le taux de croissance annuel et améliorer les conditions de croissance, mais il s’agit d’un traitement curatif plutôt que d’un remède. Il y aura des différences individuelles dans la hauteur finale et une évaluation de suivi à long-terme-est nécessaire.

Q3 : Comment l’état de la fonction rénale affecte-t-il l’utilisation du Vosoritide ?

Les substances peptidiques sont liées aux reins. Les personnes souffrant d'insuffisance rénale doivent être évaluées avec soin. L'utilisation n'est pas recommandée aux personnes souffrant d'un dysfonctionnement rénal sévère. Pendant le traitement, une surveillance des indicateurs liés à la fonction rénale-est nécessaire.

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